Los expertos consideran que la llegada de la terapia génica a la hemofilia supone una oportunidad ’’realmente interesante’’ para los pacientes y esperan que dentro de unos meses el tratamiento esté disponible en España.
’’Con la terapia génica no hay necesidad de administración periódica del factor y tiene un nivel de protección adecuado para llevar a cabo una vida muy similar a la de la población general’’, ha explicado el hematólogo del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla) y vicepresidente de la Comisión Científica de la Real Fundación Victoria Eugenia, Ramiro Núñez Vázquez.
Además, el hematólogo ha añadido que, tras la reciente aprobación de dos tratamientos de estas características por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), espera que la terapia génica se pueda administrar en próximas fechas en España. ’’Parece razonable pensar que, dentro de unos meses, en España podamos disponer de esta novedosa estrategia terapéutica’’, ha indicado.
En este sentido, Núñez Vázquez ha descrito el paciente óptimo a ser tratado con terapia génica. ’’Podría ser un paciente (mayor de 18 años) con hemofilia grave, que precise un alto nivel de protección frente a los sangrados, generalmente, con una vida activa y reacios a la administración periódica del factor asociada a las pautas del tratamiento profiláctico’’, ha informado.
Pese a los beneficios de la terapia génica, para el experto acarrea una serie de desafíos y algunas incertidumbres, ’’como la durabilidad de la expresión del factor, la necesidad de controlar los efectos adversos mediante corticoides durante un tiempo nada despreciable o la posibilidad de recibir una nueva dosis en el futuro, que por ahora no se contempla’’.
’’Junto con la existencia de alternativas terapéuticas eficaces y seguras, y el previsible alto coste de dicha terapia, suponen un reto a la hora de considerarla como una opción de tratamiento’’, ha añadido el doctor Núñez.
Durante la jornada ’¿Cómo elegir e individualizar el tratamiento en la era de las nuevas terapias?’, en el marco del Día Mundial de la Hemofilia, que se celebra el próximo 17 de abril, organizada por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia(SEHH) y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), se han tratado además los retos y oportunidades de los nuevos tratamientos en hemofilia.
En este sentido, la hematóloga del Hospital Universitario La Paz (Madrid) y presidenta de la Comisión Científica de la RFVE, María Teresa Álvarez Román, ha destacado los fármacos de vida media extendida del factor IX, que ’’han marcado un antes y un después en el abordaje de esta enfermedad hematológica’’.
’’En cuanto a los fármacos miméticos del factor VIII, pongo de relieve el emicizumab, que ya podemos utilizar, y los de segunda generación, como el mim8, que suponen una auténtica revolución. Son mucho más eficaces, y reducen la carga de la enfermedad al disminuir el número de infusiones y tener una administración subcutánea (hasta ahora todos los tratamientos se administraban por vía intravenosa)’’, ha explicado.
Desde la SEHH han señalado que la hemofilia es una enfermedad rara y hereditaria que afecta a 1 de cada 5.000 varones vivos en el caso de la hemofilia A, y 1 de cada 30.000 en el caso de la B. Se estima que en España hay alrededor de 3.000 personas diagnosticadas de esta enfermedad.
La hemofilia se produce por el déficit de una proteína clave en el proceso de coagulación, factor VIII en la hemofilia A y factor IX en la B. Esta carencia conlleva un riesgo importante de sangrado, que se correlaciona con los niveles plasmáticos del factor deficitario. Hasta un 80% de los sangrados se producen a nivel articular y muscular, y producen una gran discapacidad. Otras hemorragias frecuentes en pacientes sin tratamiento profiláctico son las hemorragias intracraneales o retroperitoneales.
Fuente: (EUROPA PRESS)
